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首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请

所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。

2022-09-28

CRISPR+类器官,林德晨团队揭示胃食管癌发生发展机制,并发现潜在药物

这项研究建立了一个研究早期GEJ肿瘤的类器官疾病模型,揭示了早期GEJ肿瘤TP53/CDKN2A失活相关的促癌机制,确定了在GEJ肿瘤发生过程中的关键代谢和表观基因组变化,有助于GEJ肿瘤的早期诊断和

2022-12-05

Nature子刊:冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入,用于遗传病治疗

研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入,实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量,在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入,恢复了凝血因子Ⅸ的表达,从而恢

2022-12-02

中性粒细胞衍生的警报蛋白(S100A8/A9)在心力衰竭中的致病作用

心力衰竭(HF)是一种复杂的临床综合征,由心脏结构和/或功能异常引起。它被认为是一个严重的公共卫生负担,具有相当高的发病率和死亡率。尽管心衰的治疗和预防已取得显著进展,但患者的预后和生活质量仍然很差。

2022-12-12

研究发现,50-70岁老年人睡眠时长≤5小时或≥9小时与多病风险最高增加54%有关

这项研究发现:①50岁、60岁和70岁各年龄段,与睡眠7个小时的参与者相比,不良睡眠时间与多病症的发生风险升高有关。②50岁时睡眠时间短(≤5小时)与首次发生慢性疾病及随后发生多病的风险增加相关,但与

2022-12-07

Nat Commun:新研究表明小分子ACK1抑制剂(R)-9b有望治疗前列腺癌

在一项新的研究中,研究人员发现一种药物化合物同时在几个方面攻击难以治疗的前列腺癌。它引发了免疫细胞的攻击,帮助免疫细胞穿透前列腺肿瘤,并切断了这种肿瘤燃烧睾酮作为燃料的能力。

2022-11-30

Nature:我国科学家发现THP9能提高玉米种子蛋白含量和氮素利用效率

在一项新的研究中,我国研究人员追踪了造成玉米杂交种和近交系中种子蛋白含量下降的机制。他们的发现为在未来的玉米育种中最大化提高种子蛋白含量和质量开辟了新途径,对氮素使用效率和粮食安全有影响。

2022-11-22

Cell子刊:预防心脏病新策略,口服PCSK9抑制剂有效降低坏胆固醇

研究团队证实了一氧化氮也可以靶向和抑制PCSK9,从而降低胆固醇。他们发现了一种小分子药物,能够增加PSCK9的一氧化氮失活。接受这种小分子药物治疗的小鼠的低密度脂蛋白胆固醇(坏胆固醇)降低了70%。

2022-11-22

张锋创立的CRISPR公司Editas,因效果不佳而暂停一项临床试验,将寻找合作伙伴共同开发

除此之外,Editas 表示将很快披露其针对镰状细胞病开发的基因编辑疗法数据。

2022-11-21